罕見病衛(wèi)生技術(shù)評估的挑戰(zhàn)與應對
關(guān)鍵詞：衛(wèi)生技術(shù)評估 罕見病 成本 效果
摘要：罕見病是一類發(fā)病率和患病率均較低的疾病,中國于2018年出版第一批罕見病目錄,列出了121種罕見病,目錄的出版讓罕見病政策有據(jù)可依。衛(wèi)生技術(shù)評估(HTA)是對衛(wèi)生技術(shù)的安全性、有效性和經(jīng)濟學特性等進行的系統(tǒng)評估,其對于罕見病診斷、治療技術(shù)的合理選擇有著重要的意義。但由于罕見病患病人數(shù)少、異質(zhì)性高、治療花費較高,罕見病相關(guān)的HTA有著很大的特殊性和挑戰(zhàn)。本文總結(jié)了發(fā)達國家在罕見病的HTA中應用的方法,包括罕見病藥物的特別評估流程、對于低質(zhì)量證據(jù)的采納及常規(guī)成本-效果比的調(diào)整等,通過以上方法保證新的診斷、治療技術(shù)在罕見病中的應用。中國HTA尚處于起步階段,對于罕見病的評估則更加缺少經(jīng)驗。但罕見病目錄的出版,對HTA在罕見病領(lǐng)域的應用將起到極大的促進作用。相信隨著目錄出版,會使中國罕見病診斷、治療技術(shù)評估水平更進一步提升。
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