關(guān)于中國(guó)開展孤兒藥衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估的思考
關(guān)鍵詞：罕見病 孤兒藥 衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估 藥物可及性策略
摘要：罕見病是一個(gè)嚴(yán)重的公共衛(wèi)生問題。全球有7000余種罕見病,整體上罕見病的患者總數(shù)約為世界人口的4.3%。治療罕見病會(huì)遇到2個(gè)主要問題:第一,研發(fā)新的罕見病治療藥品(孤兒藥);第二,上市后孤兒藥的患者可及性。對(duì)于前者,各國(guó)(包括中國(guó))多年來在國(guó)家相關(guān)政策上都加大力度給予財(cái)政支持以及新藥審批的便利;對(duì)于后者,由于每個(gè)國(guó)家的醫(yī)療系統(tǒng)及制度設(shè)計(jì)不同,加之孤兒藥價(jià)格不菲,從而造成孤兒藥在各國(guó)的可及性有很大不同。作為制定衛(wèi)生政策的信息依據(jù),衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估(HTA)近年來在評(píng)價(jià)創(chuàng)新藥的臨床及經(jīng)濟(jì)價(jià)值方面發(fā)揮了重要作用。本文就中國(guó)如何開展HTA對(duì)孤兒藥的評(píng)價(jià)展開討論,并對(duì)提高中國(guó)患者對(duì)孤兒藥的可及性提出幾點(diǎn)政策性意見。
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