罕見病藥物政策和藥物經(jīng)濟學研究的特征
關鍵詞：罕見病 孤兒藥 藥物政策 藥物經(jīng)濟學研究
摘要：當前,在罕見病藥物發(fā)展中,有諸多問題面臨著挑戰(zhàn)。本文通過介紹罕見病治療的倫理基礎、孤兒藥經(jīng)濟學研究的特殊性、孤兒藥報銷對醫(yī)?；鸬娘L險、平衡孤兒藥的可及性和費用控制的國際經(jīng)驗,以及中國香港特區(qū)頒布的罕見病藥物目錄和中國罕見病藥物醫(yī)保現(xiàn)狀,基于中國已公布罕見病目錄和臨床急需進口的抗腫瘤和孤兒藥物現(xiàn)狀,以及國際對于罕見病高價藥物控費的經(jīng)驗,探討了其對未來醫(yī)療保險可能帶來的影響。從不同角度分析美國孤兒藥法案、英國國家衛(wèi)生和臨床技術優(yōu)化研究所高特技術新概念、愛爾蘭國家藥物經(jīng)濟學中心對不含抗腫瘤孤兒藥藥物經(jīng)濟學回顧性評閱、瑞典藥物評估中心對孤兒藥評價原則、土耳其對進口罕見病藥物的專題研究、韓國對高價藥費用控制的4種措施等實踐經(jīng)驗,以期為中國罕見病藥物政策的制定以及相關藥物經(jīng)濟學發(fā)展提供借鑒。
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