腺相關病毒的生產方式及其在基因治療中的應用
杜夢潭; 劉興健; 胡小元; 張志芳; 李軼女 中國農業(yè)科學院生物技術研究所; 北京100081
關鍵詞：腺相關病毒 基因治療 桿狀病毒表達系統(tǒng) 脂蛋白脂肪酶缺乏癥 人類視網(wǎng)膜疾病
摘要：隨著基因治療產品不斷得到批準用于臨床研究,基因治療相關的病毒載體也受到廣泛關注,其中腺相關病毒載體因其低致病性、低免疫原性、宿主范圍廣泛且穩(wěn)定表達等獨特優(yōu)勢成為最有前景的病毒載體,廣泛應用于臨床研究,目前已有2種重組腺相關病毒載體的藥品得到批準且效果顯著,但由于大規(guī)模生產技術的缺乏限制了重組腺相關病毒載體的研究和廣泛應用。就腺相關病毒的結構和功能、載體的生產方式及其現(xiàn)階段在基因治療中的應用進行了綜述,以期為今后以腺相關病毒為載體的基因治療大規(guī)模應用于市場提供參考。
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